6月15日，在美国巴尔的摩举行的第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上，一项关于1型发作性睡病（NT1）在研药物的最新3期研究结果公布。数据显示，口服选择性食欲素2型受体激动剂Oveporexton（TAK-861）不仅改善了患者的日间核心症状，还对其日常功能、认知表现以及夜间睡眠质量带来具有临床意义的提升。
1型发作性睡病是一种由脑内食欲素缺乏引起的终身性睡眠障碍，患者除日间过度思睡和猝倒外，普遍存在认知功能受损、夜间睡眠紊乱、幻觉及睡眠瘫痪等症状，疾病负担贯穿全天24小时。目前临床治疗以对症控制为主，而Oveporexton通过恢复食欲素信号传导，直接靶向该病的病因。
此次公布的是两项全球多中心、安慰剂对照3期研究——FirstLight和RadiantLight的次要终点与探索性终点结果。分析显示，治疗12周后，所有Oveporexton剂量组在“发作性睡病功能影响量表（FINI）”全部六个维度（疲劳、认知功能、猝倒、社会活动、日常活动及日常责任）上，较安慰剂均实现统计学显著改善（p<0.001），且多数患者评分达到已发表的正常参考阈值，提示其功能状态接近健康人群水平。
在认知方面，通过客观神经心理学测评和患者自我报告评估，Oveporexton组在注意力、执行功能及记忆等指标上均显著优于安慰剂。其中，在FINI认知功能维度，约70%的用药患者未报告存在显著认知困难，而安慰剂组这一比例约为15%。夜间睡眠方面，大多数患者报告未出现幻觉或睡眠瘫痪，睡眠质量提升，快速眼动（REM）睡眠的出现时点和模式接近健康人群，夜间睡眠紊乱实现临床意义的改善。
“1型发作性睡病是由食欲素缺乏导致的全天候疾病，远远超出日间嗜睡和猝倒的范畴，”项目主要研究者、斯坦福大学医学院Emmanuel Mignot教授表示，“新数据表明，Oveporexton在疾病的广泛症状谱上均有显著益处，有望推动治疗模式从单一症状缓解转向更全面的疾病管理。”
据了解，该药物由武田制药研发，目前已向全球多个监管机构提交上市申请。若获得批准，它将成为第一个应用于1型发作性睡病的食欲素激动剂。武田制药神经科学研发负责人Sarah Sheikh称：“我们正处于将首个食欲素激动剂带给患者的关键阶段，期待其能重新定义这类疾病的治疗格局。”
在本次睡眠年会上，研究团队还进一步展示了Oveporexton对减少微睡眠、改善美国NT1患者整体症状影响等数据，为该疗法作为1型发作性睡病的潜在新方案提供了更全面的证据。
南方+记者 严慧芳
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